إدارة الأغذية والعقاقير توافق على علاج نادر آخر لاضطرابات الدم ، علاج فقر الدم المنجلي ، في طريقه

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية الأسبوع الماضي على علاج جيني لاضطراب الدم بيتا ثلاسيميا ، مما يمثل ثالث علاج جيني أمريكي لمرض نادر. www.science.org/content/article/news-glance-new-gene-therapy-europe-s-drought-and-black-hole-s-photon-ring؟

يسبب هذا الاضطراب انخفاض الهيموغلوبين وفقر الدم الحاد، ويمكن أن تسبب عمليات نقل الدم المنتظمة المستخدمة لعلاجه تراكم الحديد الذي يضر بالأعضاء. يعتمد العلاج الجديد ، Zynteglo ، من الشركة المصنعة Bluebird Bio ، على فيروس لتوصيل جين للهيموغلوبين إلى خلايا نخاع العظم للمريض ، التي تنمو في الثقافة. ثم يتم غرس الخلايا مرة أخرى في الجسم. في التجارب السريرية ، لم يعد 89٪ من المرضى المعالجين بحاجة إلى عمليات نقل الدم. وحصلت زينتيغلو على موافقة أوروبية في 2019 لكنها أزيلت من السوق بعد أن انتقدت الدول ارتفاع سعرها. في الولايات المتحدة ، سيكلف 2.8 مليون دولار لكل علاج لمرة واحدة ، مما يجعله واحدا من أغلى الأدوية على الإطلاق. تختبر Bluebird منتجا مختلفا يستخدم نفس الطريقة لفقر الدم المنجلي ، وهو أكثر شيوعا في الولايات المتحدة من الثلاسيميا.