Mardi dernier, dans une salle de conférence bondée de San Francisco, des représentants d'entreprises et des scientifiques enthousiastes ont présenté les résultats détaillés d'essais cliniques sur le premier traitement contre la maladie d'Alzheimer qui ralentit clairement, bien que modestement, le déclin cognitif normal de la maladie. La thérapie par anticorps a dynamisé un domaine marqué par des décennies d'échecs. Aujourd'hui, elle semble être sur le point d'être autorisée par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. www.science.org/content/article/hail-new-antibody-treatment-alzheimers-safety-benefit-questions-persist ?
Pourtant, d'autres chercheurs mettent en garde contre les risques potentiels, notamment le gonflement du cerveau et les hémorragies cérébrales qui ont été liés au décès récemment révélé de deux participants à l'essai qui avaient reçu l'anticorps. Les responsables du principal sponsor, Eisai Co, ont confirmé les deux décès mais ont nié qu'ils étaient dus à la thérapie expérimentale.
La société japonaise a développé l'anticorps monoclonal lécanemab pour éliminer une protéine appelée bêta-amyloïde dans les premiers stades de la maladie d'Alzheimer. Cette protéine s'accumule dans le cerveau des personnes atteintes de la maladie et est largement considérée comme la cause de la neurodégénérescence. D'autres anticorps et stratégies ont cherché à éliminer l'amyloïde, mais le lécanemab est le premier à y parvenir et à retarder clairement l'apparition des symptômes de la démence. De nombreux scientifiques et militants saluent ces résultats comme la validation la plus solide à ce jour de l'hypothèse amyloïde de la maladie d'Alzheimer.
Ces nouvelles données "confirment que ce traitement peut modifier de manière significative l'évolution de la maladie chez les personnes qui en sont aux premiers stades d'Alzheimer", a déclaré l'Association Alzheimer dans un communiqué.
Dans une série d'exposés présentés mardi dernier à la conférence Clinical Trials on Alzheimer's Disease Conference, ainsi que dans un article publié simultanément dans le New England Journal of Medicine (NEJM), Eisai, son partenaire Biogen et plusieurs chercheurs ont fait le suivi d'un communiqué de presse de septembre qui avait brièvement décrit les résultats de l'essai pivot sur le lécanemab, qui comprenait 1 795 patients atteints de la maladie d'Alzheimer au stade précoce. Les conférences et l'article de mardi dernier ont confirmé l'annonce antérieure selon laquelle le lécanemab, administré par perfusion intraveineuse toutes les deux semaines, a ralenti le rythme du déclin cognitif de 27 % chez les personnes qui l'ont pris pendant 18 mois, par rapport aux participants similaires sous placebo.
"Des essais plus longs sont justifiés", a déclaré le directeur de l'unité de recherche sur la maladie d'Alzheimer de l'université de Yale et l'un des responsables de l'étude, Christopher van Dyck. L'étude de 18 mois s'est terminée en mars 2021, et depuis, les patients se sont vus offrir la possibilité de participer à un essai "d'extension" dans lequel ils peuvent tous recevoir des perfusions de lécanemab toutes les deux semaines s'ils le souhaitent.
